Em remissão: David Aponte (Foto: Michael Nagle / NYT / Redux / Eyevine)
Dentro de apenas oito dias de iniciar uma terapia genética romance, David Aponte de "incurável" leucemia havia desaparecido. Por quatro outros pacientes, o mesmo aconteceu no prazo de oito semanas, embora mais tarde morreu de um coágulo de sangue não relacionada com o tratamento, e outro depois de recaídas.
O trio curado, que todos foram previamente diagnosticados com recaídas geralmente fatais de leucemia linfoblástica aguda, já em remissão há entre 5 meses e 2 anos. Michel Sadelain do Centro de Câncer Memorial Sloan-Kettering, em Nova York, co-líder do grupo que projetou o julgamento, diz que um segundo julgamento de 50 pacientes está sendo preparado, ea equipe está olhando para usar a técnica para tratar outros tipos de câncer.
A chave para o novo tratamento é a identificação de uma única molécula de superfície de células cancerosas, em seguida, a engenharia genética de células do sistema imunológico de um paciente para atacá-la.
Em leucemia linfoblástica aguda, células imunes chamadas células B se tornar maligno. A equipe foram capazes de atingir uma molécula de superfície conhecido como CD19, que está presente apenas em células-B. Médicos extraído outras células do sistema imunológico chamadas células-T dos pacientes. Estes foram tratados com um vírus inofensivo, onde foi instalado um novo gene redireccionar para atacar todos células portadoras de CD19.Quando a engenharia de células-T foram infundidas nos doentes, eles rapidamente matou todas as células B, cancerosos ou outros.
"A descoberta surpreendente foi a de que, em todos os cinco pacientes, os tumores foram indetectáveis após o tratamento," diz Sadelain.
Ele calcula que o corpo deve repor o sistema imunológico com regularidade células T e células B saudáveis após um par de meses. No entanto, os pacientes receberam medula doada para garantir que eles poderiam regenerar um sistema imunológico saudável ( Science Translational Medicine , doi.org / KWZ ).
O tratamento não é o primeiro a re-engenharia de células T para atacar um tipo de leucemia. No ano passado, uma empresa internacional chamado Adaptimmune usou a abordagem para o tratamento de 13 pessoas com mieloma múltiplo - que deixou 10 em remissão.
"Embora seja cedo para estes ensaios, a abordagem de modificação de um paciente células-T para atacar o câncer está procurando cada vez mais como um que, com o tempo, ter um lugar ao lado de mais tratamentos tradicionais", diz Paul Moss, do Cancer Research UK.
Sadelain equipe está agora a investigar a possibilidade de atacar outros tipos de câncer. Onde nenhuma molécula única superfície é exclusivo para um câncer, ele está buscando a meta de pares de moléculas que só ocorrem juntos em células cancerosas. Em janeiro, ele demonstrou esta abordagem limpando tumores de próstata humana implantados em ratos, usando células T modificadas para atingir duas moléculas de superfície ( Nature Biotechnology , doi.org/kw2 ).
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